Aunque todavía es experimental, la terapia génica corrige los defectos genéticos y reduce potencialmente la necesidad de medicamentos, radiación o intervención quirúrgica. Reemplazar los genes malos por otros buenos puede eventualmente curar el Parkinson, el Alzheimer, el cáncer y muchas otras enfermedades. .
Concebido en 1972, existen dos tipos de terapia génica: la terapia génica de células somáticas y la terapia de línea germinal. La terapia génica somática repara o reemplaza genes y no puede heredarse. Sin embargo, la terapia de la línea germinal cambia los genes en las células reproductivas y puede transmitirse a las generaciones futuras.
En 2011, el New England Journal of Medicine informó que los investigadores habían insertado un gen en varios pacientes hemofílicos que aumentaron su capacidad para coagular la sangre. En el Instituto del Corazón Cedars-Sinai en Los Ángeles, California, los genes inyectados en una pequeña porción del corazón de un cerdo regulan temporalmente sus latidos. Otros experimentos pueden llevar a los marcapasos humanos.
Sin embargo, las personas tienen preocupaciones éticas sobre este tratamiento. A muchos les preocupa la idea de que los científicos jueguen con Dios. Además, si solo los ricos pueden pagar la terapia génica, esto amenaza con ampliar la brecha de la desigualdad.
La regulación adecuada también es un problema, ya que ha habido muertes no documentadas, no documentadas y efectos secundarios adversos. El adolescente Jesse Gelsinger murió en septiembre de 1998 después de que la terapia génica para un trastorno hepático poco frecuente provocara el fallo de varios órganos. La Administración de Alimentos y Medicamentos sugiere que Gelsinger no estaba debidamente informado de los efectos secundarios previos de los pacientes, así como de las muertes en experimentos con animales.
Los riesgos de procedimiento son otra preocupación. El procedimiento adecuado requiere una enorme precisión y exactitud, así como una investigación completa, ya que la muerte puede ocurrir por un solo error.
